La Azacitidina y la Decitabina son agentes hipometilantes que inhiben la síntesis de proteínas y del ADN respectivamente, con la administración de estos fármacos en ensayos clínicos, se ha demostrado una prolongación de la supervivencia entre 5 meses y 2 años a pacientes mayores de 65 años.

El Sorafenib, Midostaurin y Quizartinib son 3 fármacos inhibidores del desarrollo de la mutación FLT3 (que es lo que confiere malignidad y mal pronóstico al LAM). Se han utilizado en ensayos clínicos (administrados en conjunto con Azacitidina) para valorar la tolerancia y respuesta al tratamiento en los pacientes afectados.

El Volasertib se utilizó en fase I de ensayos clínicos en pacientes con LAM refractaria obteniéndose respuesta, por lo que actualmente se está utilizando en fase III combinado con LDARAC para ver si se mejora la respuesta

La búsqueda de anticuerpos monoclonales útiles en esta enfermedad continua, y se está intentando rescatar un fármaco conocido como gemtuzumab ozogamicina, dirigido dada su diana contra la gran mayoría de las células de la LAM. Sin embrago, en estudios iniciales no pareció ser de gran eficacia por lo que se descartó. Nuevos estudios han encontrado una cierta utilidad del gemtuzumab.

Los inhibidores de checkpoint se están estudiando también en LAM. Estos fármacos bloquean los sistemas que tienen las células tumorales para defenderse frente al sistema inmune del paciente, permitiendo a las defensas del paciente eliminar a las células tumorales.

Los CARs aplicados a la LAM están siendo un reto. Los CARS son células inmunes del paciente manipuladas para dirigirlas frente a una estructura relativamente específica de las células tumorales. Están siendo muy eficaces en leucemia linfoide aguda y leucemia linfática crónica. Todavía no se ha encontrado una buena diana que permita eliminar la enfermedad sin producir una toxicidad severa.

El uso de vacunas es otra opción de manipular el sistema inmune para dirigirlo contra la LAM. Hay algunos datos preliminares con dianas como la proteína del tumor de Wilms.

Hay otros muchos fármacos en desarrollo, que podrían ser específicos de ciertos subtipos de LAM que presenten alteraciones moleculares concretas, p.e. inhibidores de IDH en pacientes que lo presentan mutado. Este tipo de diseño de tratamiento está basado en alteraciones especificas propias de cada paciente. El tratamiento se iniciaría tras la detección de las alteraciones concretas para las cuales se disponga de un fármaco que neutralice el efecto nocivo es lo que se ha dado en llamar medicina personalizada y tratamiento dirigido.