La base del tratamiento de la LAP sigue siendo el ATRA, se administra de manera oral junto a una antraciclina a dosis bajas en el tratamiento de inducción. Luego se vuelve a administrar varios ciclos sucesivos de consolidación junto a quimioterapia. En algunas ocasiones se vuelve a administrar junto a antraciclinas y Ara-C. En muchos casos, se recomienda el uso de ATRA como mantenimiento (cada 3 meses durante 2 años) en combinación con mercaptopurina y metotrexate.

La edad es un factor determinante en la toxicidad. El ATRA puede causar efectos secundarios como: dolor de cabeza, sequedad de boca y piel, erupciones en la piel y aumento del colesterol y los triglicéridos (nivel sanguíneo).

El ATO se comenzó a utilizar en segunda línea de tratamiento de la LAP pero su poca toxicidad y su buena tolerancia ha hecho que sea utilizado ahora como medicamento de primera línea. Se puede administrar conjuntamente con ATRA, en pacientes con LAP que han tenido una recidiva después del tratamiento con ATRA + quimioterapia. No es preciso administrar el ATO conjuntamente con quimioterapia.

Los efectos secundarios del ATO son leves entre los que se incluyen: cansancio, nauseas, diarrea, dolor abdominal y neuropatía periférica. También se ha comprobado que puede causar problemas en el ritmo cardiaco, por lo que se recomienda monitorizar la función cardiaca mientras el paciente esté con este tratamiento.